新型抗癌降解剂靶向婴儿白血病必需的蛋白质

范安德尔研究所和西奈山伊坎医学院的科学家研制出一种强效抗癌化合物，可以抑制一种难以治疗的婴儿白血病中的癌细胞生长。该研究成果发表在《科学进展》杂志上。

这种化合物 MS-41 可以靶向并破坏 ENL，ENL 是 MLL 重排白血病发展所必需的一种蛋白质。没有 ENL，白血病细胞就会失去增殖和扩散的能力。

“高达 80% 的婴儿急性白血病与 MLL 基因问题有关，但针对 MLL 重排白血病的有效治疗方法却很少，”VAI 教授、博士洪文 (Hong Wen) 说道，他是这项研究的共同通讯作者。

“MS-41 是一种新型实验化合物，能够有效靶向并降解白血病细胞中的一种核心存活机制。我们的早期结果令人鼓舞，我们很高兴继续开发 MS-41 作为潜在的白血病治疗方法。”

MS-41 属于一类名为 PROTAC 降解剂的抗癌化合物，这是一种越来越流行的抗癌药物开发方法。

与传统的小分子抑制剂不同，PROTAC 降解剂可完全去除其靶蛋白，使其能够以低剂量提供强大的治疗效果，且副作用更少。与其他目前可用的癌症药物相比，PROTAC 降解剂通常也需要更少的治疗频率。